Berita

Terapi gen pertama untuk kebutaan herediter disetujui di Amerika Serikat


FDA berbicara tentang tonggak sejarah dalam terapi gen

Amerika Serikat. Administrasi Makanan dan Obat-obatan (FDA) baru-baru ini mengeluarkan siaran pers yang mengumumkan persetujuan terapi gen Luxturna untuk gangguan mata herediter. Terapi ini dimaksudkan untuk mengobati anak-anak dan orang dewasa yang menderita kehilangan penglihatan yang disebabkan oleh mutasi gen, yang dapat mengakibatkan kebutaan.

"Tonggak sejarah ini menunjukkan potensi pendekatan pengobatan terobosan untuk mengobati berbagai penyakit yang menantang," kata Komisaris FDA Scott Gottlieb tentang persetujuan terapi gen. “Puncak dari penelitian puluhan tahun ini telah menghasilkan tiga persetujuan terapi gen untuk pasien dengan penyakit serius dan langka. Saya pikir terapi gen akan menjadi landasan dalam perawatan dan mungkin penyembuhan banyak penyakit kita yang paling menghancurkan dan bertahan lama, ”kata Gottlieb.

Titik balik untuk bentuk terapi baru

Gottlieb menggambarkan persetujuan terapi gen sebagai titik balik dalam kaitannya dengan jenis terapi baru. "Di FDA, kami fokus untuk menciptakan kerangka kerja kebijakan yang tepat untuk memanfaatkan pembukaan ilmiah ini," kata Gottlieb dalam siaran pers FDA. Tahun depan, FDA akan menerbitkan serangkaian dokumen panduan penyakit spesifik untuk pengembangan produk terapi gen untuk menciptakan parameter modern dan lebih efisien untuk evaluasi dan tinjauan terapi gen.

Bagaimana cara kerja terapi baru?

Terapi gen Luxturna dapat meringankan beberapa bentuk kebutaan yang disebabkan oleh cacat pada gen RPE65. Di AS, hingga 2.000 orang mengalami mutasi pada kedua salinan gen RPE65, menurut FDA. Mutasi ini menyebabkan hilangnya penglihatan secara bertahap. Dalam terapi gen Luxturna yang baru disetujui, gen RPE65 yang tidak bermutasi dimasukkan langsung ke dalam sel retina. Terapi mahal telah diuji pada lebih dari 70 pasien. Masih belum jelas berapa lama efek positif akan bertahan.

Akankah terapi gen segera disetujui di Eropa?

Direktur Rumah Sakit Universitas Profesor Giessen Birgit Lorenz adalah spesialis yang diakui di seluruh dunia dalam diagnosis pasien dengan mutasi RPE65. Dia menyambut persetujuan terapi gen di Amerika Serikat sebagai "langkah besar". Aplikasi yang sesuai untuk Eropa saat ini sedang menunggu keputusan EMA dari agen obat yang bertanggung jawab. Menurut Lorenz, terapi ini tidak dapat menghidupkan kembali sel-sel sensorik yang sudah mati, tetapi itu dapat memperlambat perkembangan penyakit.

Penyebaran penyakit RPE65 di Jerman

Sensor cahaya kompleks dari mata manusia rentan terhadap penyakit keturunan. "Lebih dari 250 kelainan penglihatan genetik yang berbeda diketahui," jelas Presiden Profesor Masyarakat Oftalmologi Jerman (DOG) Dr. med. Thomas Kohnen dalam siaran pers dari DOG. Untungnya, kebanyakan dari mereka jarang. Menurut DOG, ada sekitar 150 hingga 200 pasien dengan penyakit RPE65 di seluruh Jerman. (fp)

Penulis dan sumber informasi



Video: TERAPI KAKU DI SIKU SETELAH OPERASI PATAH TULANG (Mungkin 2021).